眼科小课堂：年龄相关性黄斑变性（下）
回
顾
AMD在临床上分为萎缩型（干性）和渗出型（湿性）两种类型，其中干性AMD占85%~90%，但是干性AMD在表现为玻璃膜疣和视网膜色素上皮改变时，并不会引起严重视力损害，只有在发展为累及中央凹的地图状萎缩时，才会导致严重的视力下降。相对的，湿性AMD一旦发生新生血管，就会出现明显的视力减退。因此，探索湿性AMD的发病机制并寻找其有效的治疗及预防措施具有重要意义。
治疗现状
传统的湿性AMD的治疗方法主要有光动力疗法、激光光凝疗法。针对湿性 AMD 的发病机制，抑制和消除新生血管生成，是治疗和预后转归的关键。有专家认为脉络膜新生血管（Choroidal Neo Vascularization，CNV）的形成是引起湿性AMD的首要原因，而CNV主要是由于血管内皮生长因子过度表达而引起的眼底血管新生。因此，近年来越来越多的抗血管内皮细胞生长因子（vascular endothelial growth factor, VEGF）被用于AMD的治疗，而激光和光动力治疗已大大减少。
抗VEGF药物
1
哌加他尼
寡核苷酸适配体哌加他尼 （Pegaptanib Macugen）在2004年12月20日得到美国食品药品管理局批准用于眼科临床，是最早用于治疗CNV药物，作为一种人工合成的RNA，能特异性结合VEGF-165，而不会与其他VEGF异构体结合或仍有生物活性VEGF-165裂解片段相结合，可以阻断完整的VEGF-165生物活性，阻碍其与VEGF受体结合，抑制新生血管的形成和发生。但是由于治疗效果不佳，因此临床上不建议使用哌加他尼治疗湿性AMD。
2
单克隆抗体类
单克隆抗体主要有贝伐单抗（Bevacizumab，Avastin）和雷珠单抗（Ranibizumab，Lucentis），它们是从相同亲本鼠抗体获得。
3
受体融合蛋白类
受体融合蛋白主要有阿柏西普（Aflibercept，EYLEA ，VEGF Trap-eye）和康柏西普（Conbercept，KH902）。
展
望
尽管众多临床研究已证实抗 VEGF 药物对湿性 AMD 患者有效，但部分患者对治疗反应差或无明显反应。且目前的抗 VEGF 疗法需要反复进行眼内注射，患者依从性差、治疗负担大，部分患者治疗不足，也有一些患者经过长期抗 VEGF 治疗后产生抵抗。因此，在未来的研究中，进一步揭示 AMD 发病机制对探索新的治疗措施、提高疗效、减轻治疗负担具有重要意义。
南京贝思奥 (BIONCE) 生物科技有限公司成立于2020年，公司致力于基于重组病毒的基因治疗药物的研发、生产与质量控制，并研制具有自主知识产权的临床基因治疗药物。主要用于治疗眼科疾病、神经系统疾病、恶性肿瘤、罕见病等，打造基因治疗技术研发创新基地。
