基因治疗简介

基因治疗，又称体细胞基因治疗（Somatic Cell Gene Therapy），是指将外源正常基因导入靶体细胞内，使之表达基因产物（蛋白），以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。

■  基因增补

■  基因抑制

■  体内基因治疗

Adeno-associated virus

腺相关病毒载体是适用于基因治疗的治疗载体。具有非致病性、低炎症反应、组织趋向性和表达时间长等特点，是一种安全有效的治疗手段，为许多疾病提供了新的治疗选择。

■  眼科疾病

■  先天性遗传病

■  神经性疾病

Adenovirus

溶瘤病毒载体是指一类天然 的或经过基因改造后可特异性攻击和破坏癌细胞、而对正常细胞损伤较小的基 因治疗载体药物。其主要通过在肿瘤细胞选择性复制裂解肿瘤细胞和诱导全 身抗肿瘤免疫反应的双重作用机制实现抗肿瘤效果。

■  恶性实体瘤